重磅!!国外已批准上市的罕见病治疗药物相关信息(系列六)

2017-05-23 09:49:45 浏览17 作者

 2017-05-22 药伙伴 罕见病伙伴

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        随着国内医疗用药水平的提高,各大市场格局已初步形成,罕见病作为政策扶持力度较大的新领域开始进入各大药企的视野。然而,在国外吃香的罕见病领域,我国虽然正在努力填补这方面的空白,但总体来看,差距仍然较大。罕见病伙伴现推出国外已批准上市的罕见病治疗药物目录及相关信息供大家参考。系列专栏,敬请期待!


药物通用名

药物适应症

药物对应的罕见病中文名

trametinib

b-IV期黑色素瘤

黑色素瘤

vemurafenib

BRAF V600突变阳性IIb-IV期黑色素瘤

黑色素瘤

cabozantinib

甲状腺滤泡状癌,甲状腺髓样癌,未分化型甲状腺癌和转移性或局部晚期甲状腺乳头状癌

乳头状或滤泡状甲状腺癌

antihemophilic factor (recombinant), Fc fusion protein

血友病A

血友病A

bevacizumab

输卵管癌

输卵管恶性肿瘤

recombinant von Willebrand factor (rhVWF)

血管性血友病

血管性血友病 (VonWillebrand综合征(VWD)

bevacizumab

原发性腹膜癌

原发性腹膜癌

crizotinib

ALK阳性,MET阳性或ROS阳性非小细胞肺癌

非小细胞肺癌

dichlorphenamide

原发性周期性麻痹

遗传性周期性麻痹

anakinra

Cryopyrin-相关周期性综合征

Cryopyrin蛋白相关周期性综合征

sebelipase alfa

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症

溶酶体酸酯酶缺乏症

treprostinil (inhalational)

肺动脉高压

肺动脉高压

cinacalcet



无法接受甲状旁腺切除术的原发性甲状旁腺癌患者的高钙血症

副甲状腺癌 (甲状旁腺癌)

midostaurin

肥大细胞增多症

肥大细胞增多症

niraparib

卵巢癌

卵巢癌

selexipag

肺动脉高压

肺动脉高压

ruxolitinib

真性红细胞增多症

真性红细胞增多症

tasimelteon

失明患者非24小时睡醒周期障碍

24小时睡眠 - 觉醒综合征

ponatinib

慢性髓性白血病

幼年型慢性髓单核细胞性白血病