速递|FDA批准首个专门治疗巨细胞动脉炎的药物

2017-05-23 15:13:01 浏览10 作者

药研汇/编译
 

5月22日,美国FDA今天扩展批准罗氏旗下托珠单抗皮下注射剂(商品名:Actemra)用于治疗巨细胞动脉炎成年患者。这一新的适应证提供了首个获FDA批准的治疗药物,专门用于这种类型的血管炎。

“我们加快了该申请的审评进度,因为这款药物对罹患这种严重疾病而治疗选择有限的患者来说满足了一个关键的需求,”FDA药物评价与研究中心肺、过敏及风湿病产品部门主任、医学博士、哲学博士Chowdhury称。

巨细胞动脉炎是一种形式的血管炎,是导致血管炎症的一组疾病。这种炎症可导致动脉狭窄或变得不规则,阻碍充分的血液流动。在巨细胞动脉炎中,涉及的多数是头部的血管,特别是颞动脉(位于头部两侧)。鉴于这个原因,该疾病有时也称颞动脉炎。然而,在巨细胞动脉炎中,主动脉等其它血管可变得发炎。标准治疗包括高量的糖皮质激素(随时间推移用量降低)。

托珠单抗皮下注射剂用于巨细胞动脉炎的有效性与安全性基于一项由251名巨细胞动脉炎患者参与的双盲、安慰剂对照研究。主要疗效终点是第12周至第52周获得持续缓解的患者比例。持续缓解定义为不存在巨细胞动脉炎症状、炎症实验室检测正常化及强的松用量减少。与接受安慰剂+标准强的松方案治疗的患者相比,托珠单抗皮下注射+标准强的松方案治疗患者有更高的比例的人在第12周至第52周获得持续缓解。托珠单抗治疗患者相对于安慰剂治疗患者,其强的松累积用量较低。

托珠单抗治疗组的总体安全性与该药物已知的安全性基本一致。托珠单抗携带一项黑框警告,提示其有严重的感染风险。发生严重感染的托珠单抗治疗患者应停止使用该药物治疗,直到感染得到控制。托珠单抗治疗治疗期间应避免使用活体疫苗。托珠单抗应慎重用于胃肠道穿孔风险增加的患者。试验中有过敏反应发生,包括过敏及死亡。由于与治疗相关的中性粒细胞、血小板、脂肪及肝功能检测变化,用药期间建议进行实验室监测。

托珠单抗皮下注射剂之前被批准用于中重度活动性类风湿关节炎治疗。静脉注射用托珠单抗之前也被批准用于中重度活动性类风湿关节炎、系统性幼年特发性关节炎及多关节型幼年特发性关节炎治疗。静脉注射型托珠单抗未被批准用于巨细胞动脉炎。FDA授予了该申请突破性疗法资格与优先审评资格。


 


 

参考文献:

[1]FDA approves firstdrug to specifically treat giant cell arteritis